多发性骨髓瘤是高发于老年群体的血液系统恶性肿瘤。近日，在上海举行的多发性骨髓瘤科普媒体沙龙传来消息：这一恶性疾病尚无法治愈，但有最佳治疗窗口，并且，创新药正加速落地中国，当务之急是提高大众认知、减少患者治疗延误。本次活动也是“奋进十五五”肿瘤学科高质量发展系列专题活动首站。
认知盲区成诊疗最大障碍
多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，多发于老年，目前仍无法治愈，给患者、家庭带来沉重负担。在我国，每10万人中就有2.7人患多发性骨髓瘤，过去三十年间，每年新增病例约30000例。MM常见症状包括骨髓瘤相关器官功能损伤，即“CRAB”症状：血钙增高（Calcium elevation）、肾功能损害（Renal insufficiency）、贫血（Anemia）、骨病（Bone disease），这些症状会显著降低患者的生活质量。
“采访中，我们发现患者及家属对多发性骨髓瘤认知匮乏，患者初期仅出现骨痛、乏力等轻微症状，往往没足够重视，导致误诊、漏诊情况频发。部分患者从出现症状到明确确诊，间隔长达数年甚至更久，错过了早期最佳治疗窗口。”有记者分享多发性骨髓瘤患者故事时谈到。
“多发性骨髓瘤早期症状隐匿，很容易被误诊、遗漏，这也是我们临床诊疗中面临的突出难题，许多患者确诊时已错过最佳干预时机。”复旦大学附属中山医院血液科主任刘澎教授说，这种认知盲区不仅延误诊疗，更让患者在确诊后陷入迷茫与焦虑，这也是本次系列活动首站聚焦多发性骨髓瘤的核心原因——唯有先破除认知壁垒，才能切实减轻疾病负担、改善患者预后。
首次复发为关键生存窗口
多发性骨髓瘤具有反复复发的疾病特征，多数患者在初始治疗缓解后，长期处于复发焦虑中。复发按照发生次数分为首次复发和多线复发（第二次或以上复发），患者复发次数越多，后续治疗难度越大，部分患者因各种原因可能仅有两次机会接受抗骨髓瘤治疗。
当前中国获批、指南推荐的二线及以上复发难治性MM的治疗方案，无进展生存期通常约12至30个月不等，很多患者在这段时间后会再次复发，需重新接受治疗，陷入“治疗-缓解-复发”的循环。
《中国首次复发多发性骨髓瘤诊治指南（2022年版）》中明确强调了首次复发对MM患者预后的重要作用。刘澎教授表示，“多发性骨髓瘤的复发是几乎无法避免的结局，若在首次复发阶段未能采用高效规范的治疗方案，疾病进展速度会大幅加快。同时多发性骨髓瘤通常会对以往治疗产生耐药，患者将面临更严重的症状困扰与更少的治疗选择，这也进一步加剧了疾病负担。”
创新疗法加速落地中国
近期，中国国家药品监督管理局已批准注射用玛贝兰妥单抗与硼替佐米和地塞米松（BVd）联合用于治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤成年患者。鉴于BVd联合治疗方案有望相比现有疗法带来显著的疗效改善，该治疗方案被纳入突破性治疗药物程序。
刘澎强调，近年来，越来越多像BCMA靶点的这类创新疗法，例如ADC、双抗和CAR-T，为多发性骨髓瘤的全程管理提供了核心支撑，只要患者抓住首次复发黄金窗口、坚持规范化诊疗、谨遵医嘱，疾病完全有望实现长期稳定控制，骨痛、贫血、肾功能损伤等典型症状会得到显著缓解。
《健康中国行动——癌症防治行动实施方案（2023-2030年）》明确提出，到2030年我国总体癌症5年生存率需达到46.6%，该目标为多发性骨髓瘤等血液肿瘤的高效治疗、规范诊疗指明了方向。随着创新疗法的临床推广应用，以及国家医保目录动态调整、创新药物基层落地等政策的持续护航，多发性骨髓瘤患者的长期高质量生存正逐步从愿景转变为现实。
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